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Ricerca sul tumore infantile al cervello, UniBa in prima linea. Ora parte il crowdfunding

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Continuano senza sosta i lavori del gruppo di ricerca coordinato dal professor Antonio Scilimati del dipartimento di Farmacia – Scienze del Farmaco dell’Università degli Studi di Bari, impegnato nello studio di un una cura per un grave tumore del cervello che colpisce i bambini, il glioma pontino intrinseco diffuso (Dipg).

Gli sforzi scientifici dell’equipe barese ora sono anche sostenuti dall’associazione Progetto Gaia onlus, fondata dai genitori di bambini in cura presso il reparto di oncoematologia dell’ospedale Salesi di Ancona, che ha lanciato una raccolta fondi per poter sostenere la ricerca ospitata dalla piattaforma Let’s…Donation a partire dal 26 Gennaio 2021.

Il Dipg è un tumore primitivo cerebrale raro, che si sviluppa nel tronco encefalico principalmente nei bambini con un’età media compresa fra 6 e 7 anni. Questa forma tumorale, per quanto rara, rappresenta ben il 10% di tutti i tumori pediatrici. Le manifestazioni vanno dalle alterazioni dell’equilibrio alle difficoltà nel movimento di una metà del corpo associate a strabismo, paresi dei muscoli della faccia, difficoltà nella deglutizione.

Sfortunatamente, il Dipg ha una prognosi sfavorevole e la sopravvivenza dei bambini che ne sono affetti è generalmente di 16-24 mesi, indipendentemente dal trattamento ricevuto.

La strategia terapeutica individuata dal progetto di ricerca barese per il trattamento di questo glioma prevede l’utilizzo di modulatori dell’attività di un enzima umano denominato Caseynolitic Protease P (ClpP). Si tratta di un enzima proteolitico (capace, quindi, di demolire le proteine) situato nei mitocondri (le centraline energetiche delle cellule) il cui compito principale è di eliminare proteine mal ripiegate, il cui accumulo potrebbe causare malfunzionamenti cellulari e l’insorgenza del tumore.

Il prof. Scilimati per la realizzazione del progetto di ricerca si avvale della collaborazione della prof.ssa Savina Ferorelli che, insieme alla dottoranda Antonella Centonze, coordina le attività di sintesi e preparazione di nuovi composti, potenziali farmaci che vengono poi caratterizzati bio-farmacologicamente dalla prof.ssa Maria Grazia Perrone insieme alla dott.ssa Morena Miciaccia assegnista di ricerca, e il prof. Antonio Carrieri per gli studi “in silico” e i professori Gennaro Agrimi e Pasquale Scarcia per la produzione  del ClpP.

Il gruppo di ricercatori ha già preparato in laboratorio diverse molecole, potenziali modulatori dell’attività di ClpP. A breve, quindi, saranno sottoposti ad analisi farmacologica per verificarne l’attività, in particolare la loro capacità di attraversare la barriera ematoencefalica ed arrivare al sistema nervoso centrale (al cervello).

Dopo una prima valutazione “in vitro”, i migliori composti verranno saggiati per verificare la loro sicurezza ed efficacia “in vivo” con modelli pre-clinici che ne consentiranno l’impiego in sicurezza nei bambini.

Nel frattempo, l’equipe dei professori Scilimati-Ferorelli-Perrone si è arricchito di un ampio serie di collaborazioni nazionali ed internazionali, tra cui l’Oncologia pediatrica del Policlinico Gemelli di Roma (prof. Antonio Ruggiero) e dell’azienda ospedaliera universitaria Ospedali riuniti di Ancona (dr.ssa Paola Ancona), l’Università di Washington, il Kinderspital di Zurigo (prof. Javad Nazarian). Fra le prestigiose collaborazioni internazionali, inoltre, si contano l’ Ucsf Benioff children’s hospital, l’Ucsf Weill institute for neurosciences prof. Denise Munoz) e il Children’s hospital Oakland research institute (prof. Sabine Muller), University of California, San Francisco-California.

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