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Innovativa terapia contro la Sma, il più piccolo paziente in Italia è in cura al “Giovanni XXIII”

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Il più piccolo paziente mai sottoposto in Italia alla terapia genica per combattere la Sma è in cura al “Giovanni XXIII” di Bari. Il bimbo, di soli 3 mesi, soffre di atrofia muscolare spinale, che colpisce un neonato ogni 10mila ed è la più comune causa di morte infantile.

A dare la notizia della somministrazione dell’innovativa medicina al minore, primo in Puglia e terzo in tutto il Paese ad accedere al costoso trattamento, che prevede l’utilizzo del nuovo farmaco Zolsegma, è stato lo stesso ospedale pediatrico, in vista della quattordicesima giornata mondiale dedicata alle malattie rare, in calendario per il 28 febbraio prossimo.

L’inizio del percorso terapeutico, il 12 gennaio scorso, dopo la diagnosi della malattia, effettuata anche attraverso un controllo ematologico  svolto da un laboratorio di Rotterdam, in Olanda. Successivamente all’analisi del sangue, che ha confermato il malanno del quale è affetto il minore, i sanitari coinvolti nella somministrazione del farmaco, fatto arrivare dall’Irlanda, hanno dovuto seguire un corso di formazione predisposto dalla casa farmaceutica.

L’unità operativa di Neurologia del nosocomio barese ha già in cura sei pazienti colpiti da Sma, fino ad ora trattati con un altro medicamento, della Spinraza.  

Gli specialisti del “Giovanni XXIII” Pasquale Conti e Delio Gagliardi, entrambi neurologi, spiegano: “Questa malattia, prima dell’avvento delle ultime strategie terapeutiche, presentava un esito costantemente letale nei primi due anni di vita. La terapia genica è inserita nell’elenco dei medicinali erogabili dal Servizio sanitario nazionale entro i sei mesi di vita, e va ad agire correggendo il difetto genico con un’unica somministrazione, ed affiancandosi alle altre opzioni terapeutiche oggi in uso.”

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