Sma: Amati (Pd), andare oltre burocrazia per bimbi Puglia

“Invito tutti a superare le regole di eccessiva burocrazia e individuare soluzioni immediate in Italia o all’estero per i piccoli Paolo e Marco”: è l’appello che il presidente della commissione Bilancio e Programmazione del Consiglio regionale pugliese, Fabiano Amati (Pd), lancia in favore dei due bambini pugliesi affetti da Sma1 e che attendono il via libera da Aifa e Ministero per poter essere sottoposti a terapia genica. Per Paolo, che compirà due anni il primo ottobre, non c’è più’ possibilità di recarsi a Boston per effettuare la somministrazione del farmaco, ci sarebbe ancora qualche settimana per Marco, che invece compie due anni, limite massimo fissato dalle regole negli Usa, a novembre. “Come ci sentiremo – aggiunge Amati – quando Aifa autorizzerà anche in Italia la somministrazione della terapia genica per i bimbi affetti da Sma e tracheostomizzati o ventilati?

Lo chiedo perché verrà sicuramente quel giorno, come sanno tutti i clinici del mondo. L’autorizzazione da parte di Aifa prima o poi arriverà ma per Marco e Paolo potrebbe essere troppo tardi. Lo dicono i fatti. La terapia genica Zolgensma inizialmente in Italia era somministrabile solo ai bambini fino a sei mesi d’età. In altri paesi i protocolli sanitari lasciavano invece margini di intervento più ampi. In seguito anche Aifa si adeguò inserendo il limite di 12,5 chili di peso corporeo. Oggi la somministrazione della terapia genica in grado di migliorare la qualità della vita dei bambini malati di Sma, e conseguentemente anche delle loro famiglie, è vietata per i bimbi tracheostomizzati o ventilati. In questi mesi abbiamo saputo che a Boston i protocolli sanitari invece lo consentono, seppure con un limite di età che almeno Paolo sta per raggiungere a brevissimo”.

Promo