Sì dell’Aifa alla terapia genica sui due bambini affetti da SMA1, ma con l’ok dei medici

Segnali di speranza sulla vicenda dei due bimbi pugliesi, di due anni, Marco e Paolo, affetti da SMA1.

Come si ricorderà due settimane fa il Presidente della Regione Puglia Michele Emiliano aveva chiesto all’Aifa e al ministero della Salute di autorizzare la terapia genica sui due bimbi pugliesi che sono già tracheostomizzati.

Infatti in Italia il farmaco Zolgensma non è autorizzato per i bimbi sottoposti a respirazione artificiale.

Di fronte a questa grossa limitazione, i genitori dei due bimbi pugliesi avevano chiesto aiuto alla Regione per portare i loro piccoli in una clinica americana dove non esiste questa limitazione relativa alla respirazione artificiale.

Tra l’altro il farmaco Zolgensma costa due milioni di euro.

In questi giorni il governatore Michele Emiliano ha ricevuto la lettera di risposta da parte dell’Aifa che scrive: “Rimane in carico all’equipe clinica multidisciplinare il compito di stabilire, nel singolo paziente e dopo un’attenta valutazione delle condizioni complessive, se sia opportuno prevedere di effettuare il trattamento con terapia genica sui piccoli pazienti affetti da Sma1”.

Nel caso in cui l’equipe specialistica di un centro di riferimento italiano considerasse il paziente idoneo al trattamento” – conclude la lettera del direttore generale di AifaNicola Magrini – “sebbene al di fuori delle condizioni previste per la rimborsabilità SSN, non si ravvede comunque la necessità che tale trattamento venga effettuato all’estero“.

Mimmo Spadavecchia

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